我國(guó)再生醫(yī)學(xué)學(xué)科在創(chuàng)新性細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域取得新突破。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）施均、熊海清團(tuán)隊(duì)利用自主研發(fā)的自體CD19 CAR T細(xì)胞，成功治療多線藥物失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）患者，為常規(guī)藥物治療失敗的患者提供了新的挽救性治療方案。這一研究成果近日在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》周刊在線發(fā)布。
據(jù)了解，AIHA是一類由于自身抗體攻擊紅細(xì)胞，導(dǎo)致紅細(xì)胞破壞加速引起貧血的自身免疫性血液系統(tǒng)疾病，發(fā)病率和患病率均較高，約半數(shù)患者進(jìn)展為復(fù)發(fā)或難治狀態(tài)，會(huì)引起嚴(yán)重感染和膿毒癥、血管栓塞等，致殘、致死率高達(dá)20%。
當(dāng)前AIHA的治療主要依賴糖皮質(zhì)激素及多種免疫抑制藥物的長(zhǎng)期維持，整體療效有限，且顯著損害患者生活質(zhì)量和長(zhǎng)期健康。開發(fā)能實(shí)現(xiàn)臨床治愈的創(chuàng)新療法，已成為亟待解決的重大臨床需求。
針對(duì)多線治療失敗的難治/復(fù)發(fā)性AIHA患者，研究團(tuán)隊(duì)率先建立了細(xì)胞免疫治療新體系，利用我國(guó)自主研發(fā)的自體CD19 CAR T細(xì)胞進(jìn)行治療，取得了顯著療效與良好的安全性，患者實(shí)現(xiàn)了長(zhǎng)期無(wú)藥物治療緩解。對(duì)于少數(shù)CART治療后復(fù)發(fā)的患者，研究團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步采用BCMA×CD3雙特異性抗體進(jìn)行精準(zhǔn)二次挽救治療，同樣取得了成功。
研究團(tuán)隊(duì)還為CART細(xì)胞治療后疾病復(fù)發(fā)提供了清晰的基礎(chǔ)免疫學(xué)解釋，推動(dòng)細(xì)胞免疫治療從經(jīng)驗(yàn)探索向機(jī)制引導(dǎo)的精準(zhǔn)干預(yù)邁進(jìn)。
該研究獲得了國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃、國(guó)家自然科學(xué)基金、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程和天津市自然科學(xué)基金的支持。
圖片來(lái)源 | 東西南北雜志社
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